CTX۳۱۰ به عنوان یک درمان آزمایشی در حال بررسی است که به کمک فناوری CRISPR-Cas۹ به تغییر DNA سلول‌های کبدی می‌پردازد. این رویکرد می‌تواند درمان‌های سنتی برای بیماری‌های مزمن را از مصرف مداوم داروها به سمت یک مداخله ژنتیکی با اثرات پایدار تغییر دهد.
نقش ANGPTL۳ در متابولیسم چربی‌ها
در این روش، هدف اصلی یک ژن به نام ANGPTL۳ است که پروتئینی تولید می‌کند و در تنظیم متابولیسم چربی‌ها نقش دارد. پژوهشگران با غیرفعال‌کردن این ژن سعی دارند سطح چربی‌های مضر خون، از جمله LDL و تری‌گلیسرید، را کاهش دهند.
بیشتر بخوانید: حمایت معاونت علمی از ۳۳ طرح فناورانه برای بهبود زندگی سالمندان
در نتایج منتشر شده از این مطالعه در سال ۲۰۲۶، افرادی که بالاترین دوز CTX۳۱۰ را دریافت کرده بودند، پس از ۱۲ ماه به طور متوسط شاهد کاهش ۵۲.۵ درصدی در سطح LDL بودند. همچنین، میزان تری‌گلیسرید نیز به طور متوسط ۴۷.۸ درصد کاهش یافته بود. سطح پروتئین ANGPTL۳ نیز به اندازه ۷۸.۶ درصد نسبت به مقدار پایه پایین‌تر باقی‌مانده بود.
شگفتی‌های یک مداخله ژنتیکی
این نتایج نشان‌دهنده آن است که اثر یک مداخله واحد همچنان یک سال بعد قابل‌مشاهده است، ویژگی‌ای که CTX۳۱۰ را از بسیاری از درمان‌های معمول کاهش چربی خون متمایز می‌کند. در حالی که داروهای کاهش‌دهنده LDL معمولاً نیاز به مصرف مداوم دارند، CTX۳۱۰ به دنبال ایجاد یک تغییر پایدار در سلول‌های کبدی است.
با این حال، این رویکرد نوین به معنای کنار گذاشتن قرص‌های کلسترول در آینده نزدیک نیست. CTX۳۱۰ هنوز در مراحل تحقیقاتی قرار دارد و برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی آن به مطالعات بزرگ‌تر و طولانی‌تر نیاز است.
جالب اینجاست که CTX۳۱۰ می‌تواند به بیماری‌هایی مانند اختلالات چربی خون که معمولاً سال‌ها و حتی دهه‌ها به درمان و کنترل نیاز دارند، کمک کند. با این حال، فاصله میان یک کارآزمایی فاز یک کوچک و تبدیل‌شدن این درمان به گزینه‌ای استاندارد برای میلیون‌ها بیمار هنوز بسیار زیاد است.
باید بررسی شود که آیا این کاهش پایدار چربی خون در مطالعات بزرگ‌تر نیز قابل تکرار است و آیا در نهایت به کاهش واقعی حملات قلبی، سکته مغزی و سایر عوارض قلبی‌عروقی منجر خواهد شد یا خیر.
اگر پاسخ این سوالات مثبت باشد، CTX۳۱۰ می‌تواند یکی از مثال‌های بارز ورود ویرایش ژن به درمان بیماری‌های شایع باشد. این تغییر ژنتیکی می‌تواند به جای یک نسخه دارو، به مدت طولانی مسیر بیماری را هدف قرار دهد و امیدی تازه برای میلیون‌ها بیمار ایجاد کند.
بیشتر بخوانید: سوپ پرتقال؛ طعمی خوشمزه و سرشار از ویتامین C برای روزهای سرد پاییز · افتتاح «سرای زندگی» در بوستان نظامی گنجوی برای پیشکسوتان
